SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, to niezwykle rzadka choroba genetyczna, która upośledza mięśnie szkieletowe, niekiedy prowadząc do śmierci pacjenta. Na rynku pojawił się nowy lek wprowadzony przez koncern Novartis. Koszt dawki tego prepratu medycznego wynosi… ponad 2 milionów dolarów! Lek Zolgensma, bo o nim mowa, przeznaczony jest dla dzieci poniżej drugiego roku życia, u których zdiagnozowano SMA. Jak zapewnia koncern farmaceutyczny, już 1 dawka leku ma wyleczyć małych pacjentów.

Należy zaznaczyć, że obecnie stosowane leki to koszt rzędu kilkuset tysięcy dolarów rocznie, przy czym terapia trwa całe życie. Zolgensma to kolejny rewolucyjny lek w leczeniu SMA – kilka lat temu na rynku pojawił się specyfik firmy Biogen, który należy podawać dziecku co 4 miesiące. Lek firmy Biogen jest refundowany w Polsce od 1 stycznia br. Czy innowacyjny lek Zolgensma pojawi się na nowej liście refundacyjnej? Doniesienia ze świata medycznego dotyczące skuteczności leku są obiecujące – miejmy nadzieję, że pozwoli to na przywrócenie zdrowia chorym!