Mukowiscydoza jest uwarunkowaną genetycznie chorobą, która w znaczny sposób upośledza funkcjonowanie pacjentów. Taką tezę mógłby z pewnością potwierdzić 39-letni Bob Held z Ohio, u którego mukowiscydoza została zdiagnozowana w 16. miesiącu jego życia. Mężczyzna z powodu złego stanu zdrowia co roku opuszczał około 50 dni zajęć w szkole, aerozoloterapia zajmowała mu z kolei każdego dnia nawet 4 godziny. Do tego występowała u niego konieczność wielokrotnych hospitalizacji w ciągu każdego roku.

Obecnie lekarstwa na mukowiscydozę po prostu nie ma – u pacjentów z tą chorobą, którzy dożyją dorosłości, średnia długość życia szacowana jest na około 41 lat. Naukowcy nie ustają jednak w poszukiwaniach sposobów leczenia mukowiscydozy – jedną z nowoczesnych metod terapii tego schorzenia zaproponowali specjaliści z University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital w Cleveland.

Nowoczesna metoda leczenia mukowiscydozy wykorzystująca komórki macierzyste

Wspominany wyżej Bob Held jest pierwszym pacjentem, u którego postanowiono wdrożyć nowoczesną metodę leczenia mukowiscydozy. Choremu podano preparat zawierający mezenchymalne komórki macierzyste. Uzyskano je od w pełni zdrowych ochotników, a pochodziły one ze szpiku kostnego tych osób.

Wybór tego konkretnego rodzaju komórek macierzystych podyktowany był tym, że komórki mezenchymalne mają zdolność m.in. odnajdywania w organizmie ognisk objętych stanem zapalnym i w miejscach tych mogą one ograniczać zapalenie. U chorych na mukowiscydozę jednym z największych problemów są właśnie ogniska zapalne zlokalizowane w obrębie płuc – opisywana metoda terapeutyczna miałaby więc doprowadzać do redukcji natężenia takich patologii w obrębie układu oddechowego.

Bob Held był pierwszą osobą, u której zastosowano mezenchymalne komórki macierzyste w leczeniu mukowiscydozy, jednak aby możliwe było wyciągnięcie wniosków na temat tej terapii, musi być ona wdrożona u większej ilości chorych. Z tego względu do badania planowane jest włączenie łącznie 15 osób chorych na mukowiscydozę.

Zanim opisywana metoda będzie mogła znaleźć szersze wykorzystanie w leczeniu mukowiscydozy, istnieje konieczność przeprowadzenia licznych badań. Jak mówi James Chmiel, który przewodniczy pracom nad opisywaną opcją terapeutyczną, obecnie najistotniejsze jest określenie bezpieczeństwa stosowania komórek macierzystych w mukowiscydozie. Pacjenci, którym zostaną one podane, będą obserwowani przez rok. Jeżeli po tym czasie okaże się, że terapia nie jest związana z jakimiś zagrożeniami, prawdopodobnie kolejnym krokiem będą już badania oceniające jej skuteczność, prowadzone w znacznie liczniejszej grupie pacjentów.